生命的奧秘在于一個受精卵如何發育成復雜的生物體。這個過程中，能夠無限增殖和分化的干細胞扮演著極其重要的角色，可以說，干細胞是人類生命的起源。60余年來，科學家們對干細胞的研究從未停步。這個領域的研究成果，曾位列《時代周刊》“20世紀末世界十大科技成就”之首，也曾在2012年摘得諾貝爾生理學或醫學獎的桂冠。

時至今日，干細胞療法依然備受關注，新銳公司層出不窮，大型醫藥公司如拜耳（Bayer）、諾和諾德（Novo Nordisk）、武田（Takeda）等也紛紛涉足這一技術的開發和臨床應用。今日，我們將帶領讀者了解干細胞及其背后的療法究竟有多大的潛力。

60余年過去，新一代療法已興起

干細胞（stem cell）的發現可以追溯至上世紀60年代。這是一類具有無限的或者永生的自我更新能力的細胞，能夠產生至少一種類型的、高度分化的子代細胞。這種特點為它在醫學領域的應用打開了廣闊的前景。

隨著人類的不斷研究和探索，在全球范圍內，除了干細胞移植，已有十余款第一代干細胞治療產品被批準應用于臨床。比如，FCB-Pharmicell公司的HeartiCellgram-AMI，于2011年在韓國被批準用于治療急性心肌梗死；Osiris公司開發的Prochymal，于2012年在加拿大被批準用于治療兒童移植物抗宿主病（GVHD）。

根據《自然》雜志子刊Nature reviews drug discovery今年5月刊登的一篇綜述，目前基于基因和細胞改造的新一代干細胞療法正在興起。這些療法有望提高干細胞療法的有效性和特異性，并能夠將治療的疾病范圍擴大至更廣泛的領域。
三大應用前景

目前，干細胞用于疾病治療的應用前景主要包括以下幾個方面：

一是用于開發細胞療法。其中，造血干細胞移植（又稱骨髓移植）是目前最為成熟的干細胞療法之一，它通過靜脈輸注造血干、祖細胞，重建患者正常造血與免疫系統。目前，該療法已在多個國家被批準用于治療白血病等惡性血液性疾病。

在最新開發的干細胞療法中，利用誘導性多能干細胞（ipsC）開發“通用型”細胞療法的做法受到廣泛關注。這類療法可以將干細胞誘導分化成特定組織細胞，治療的疾病范圍非常廣泛，比如炎癥、自身免疫疾病、心衰、腦卒中等。目前，拜耳、武田等公司均在推動這類產品的臨床開發。另外，通過設計可以將干細胞用于組織修復、遺傳類疾病等。

二是作為基因治療的載體。比如由Orchard公司開發的造血干細胞基因療法OTL-101，它從患者體內分離出造血干細胞，通過慢病毒載體引入表達腺苷脫氨酶的ADA基因，然后將其回輸至患者體內。該療法在治療腺苷脫氨酶缺乏癥導致的嚴重聯合免疫缺陷患者的注冊性試驗已取得積極結果，20例受試者在接受治療的兩年之后仍然維持100%的總生存率。

三是用于組織/器官替代治療。這是再生醫學的范疇，簡單來說，就是利用干細胞技術將人體“不健康”的部位重新替換。目前，這一領域已經在早期研究中也取得了重要進展。比如，利用干細胞再生心肌，有望幫助修復受傷的心臟；用于制造人類皮膚，有望為那些受脫發、疤痕或遺傳性皮膚病之苦的人帶來革命性的治療；它甚至還有促進腦組織再生的潛力，有望幫助缺血性卒中或腦震蕩等腦損傷患者恢復有關功能。

值得注意的是，除了干細胞移植外，目前正在中國開發的干細胞療法，均屬于臨床試驗的范疇。